血友病是一种隐性遗传性罕见病，主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍。患者被关节、肌肉和深部组织出血，或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血困扰，严重者生命受到危险。

　　此前，药代动力学(PK)指导下的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局(NMPA)批准，适用于16岁及以上(体重45kg及以上)接受百因止®(注射用重组人凝血因子VIII)治疗的A型血友病患者。

　　武田中国总裁单国洪24日接受记者采访时表示，myPKFiT®这款国际先进的血友病个体化治疗管理软件在中国获批，可为中国患者提供定制化的疾病管理方案，帮助他们回归正常生活。

　　据悉，武田在血友病领域有着悠久的历史传承和经验累积。myPKFiT®可以基于FVIII实验室检测数据和患者个人相关信息估计该患者的药代动力学参数，并据此做预防治疗剂量计算。

　　单国洪表示，医疗专业人士还可以根据患者个人的需求和治疗计划，在myPKFiT®中拟定不同的输注频次和剂量安排。该器械输出的信息可以指导剂量方案，即帮助患者维持在一定FVIII水平或高于一定FVIII水平所需的输注剂量和间隔。

　　根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示，PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升92.5%。治疗费用方面，根据一项比较研究显示，与标准治疗相比，PK指导下的治疗可降低整体治疗费用的10.67%。

　　“近年来，随着医学技术和治疗领域的革新换代，中国血友病诊疗工作已取得长足进步，正从传统的按需治疗方式转为更积极和更加个体化的治疗模式。”中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示。

　　事实上，基于中国的实际情况，目前普遍采用低剂量的规范治疗方案。临床实践表明，虽然该方案能明显减少患者出血，但并不能减少关节病变的发生且仍有出血的情况发生。随着规范化预防治疗的普及，2020世界血友病联盟(WorldFederationofHemophilia)指南指出，预防治疗应设定更高谷水平目标，最终追求“零出血”。

　　杨仁池告诉记者：“血友病预防治疗的本质是需要一种长期、规律性的替代治疗。中国首个药代动力学指导下的管理工具获批，这将为每一位患者提供个体化、可持续的治疗管理，帮助患者摆脱疾病困扰，畅享自由人生。”

   (来源：中新网上海）